这粒完全由我国自研的原研药临床效果喜人，上市可成为缓解“神经痛”的“药神”

不少得过带状疱疹的病人都记得伴随着疱疹而来的阵阵神经痛——难以言说、却又如影随形。

一直以来，类似的神经痛折磨着大多数病人。流行病学数据显示，总体人群神经病理痛发病率达到了8%左右，其中，50%左右的糖尿病患者、60%接受化疗后的癌症患者，除了忍受疾病的折磨，还得承受着经年累月的“神经痛”。

大约在二十年前，一场找到外周神经病理痛药物的战斗开始了。

如今，一款具有全新机制、可治疗外周神经病理痛的候选药物SR419在我国诞生了。今天，在上海脑科学与类脑研究中心/张江实验室脑智院举办的“新型镇痛药物研发进展报告会”上，中国科学院院士张旭和上海赛默罗生物科技有限公司CEO李帅博士联合宣布：其首次人体临床试验初步数据喜人。

这款全新机制的原研药或可避免成瘾副作用

很多人都听说过吗啡、普瑞巴林等药物的名字。它们在治疗神经痛上都曾风光无限。不过，随着时间的推移，人们却发现，此类药物不是容易成瘾就治疗效果有限，国外甚至有“吗啡泛滥”这样的说法。归根结底，是因为它们都是阿片类药物。“阿片充满争议，它既是让人痛苦的来源，也是让人幸福的来源。”张旭院士坦言，像吗啡这类阿片类止痛片，作用于中枢特异性受体，能缓解疼痛，产生幸福感，但大剂量可导致木僵、昏迷和呼吸抑制。

能不能找到新的作用靶点呢？

经过不懈努力，科学家们找到了既在中枢神经又在外周神经中存在的靶点GABA，更有意思的是，它在这两处的作用效果正好相反，二者就像一对“反开关”，一个打开，另一个就关上了。

李帅和研究团队们又经过一系列研究，终于通过特殊的化学结构设计，设计出来药物SR41。它能激活GABA在外周神经上工作，同时又抑制其在中枢神经上的”能力“。这样一来，就解决了成瘾的难题。“SR41结合外周靶点GABA，不需通过血脑屏障，减少了很多潜在的中枢神经副作用。”李帅表示，临床前数据显示其具有药效强及无中枢副作用的潜在优势，有望成为针对该特定靶点的全球首个上市药物。

产业的新突破，背后是几十年的科研长跑

就在今天，赛默罗创新药物研究联合实验室完成签约。产学研的力量将继续推动生物医药的发展。

实际上，每一个良药的背后，都是大量科研人员多年的艰苦奋斗——李帅本人早在2002就师从张旭院士，开始做基础研究；而张旭院士已在相关领域钻研四十余年。

“如今，生物医药的研发模式已与过去完全不同，靶点的选择、机理的突破等等都需要大家齐心协力共同推进，这既需要产业界人士，也需要有基础科研的力量，还需要跨学科合作，大家共同努力才能把做原研药这件事在广度和有效性上做出新的提升。”张旭院士说。

据悉，眼下，神经系统疾病药物开发在临床上面临着一些共同的挑战和瓶颈。比如，缺乏客观的临床终点指标，主要依靠主观量表进行药效的评估，这阻碍了临床研究的推进。

“能不能在这个领域中实现精准医疗，能不能从动物模型到临床设计真正实现技术上的革命突破，这是更有想象力的事情，也是我们更想做的事情。”李帅说，下一步他们将继续探索可量化的神经系统疾病药物的临床指标。

作者：金婉霞
编辑：沈湫莎
责任编辑：顾军

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