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讯（首席记者 左妍）今天，近期在国内获批上市的罕见病创新药物维万心（氯苯唑酸软胶囊）在上海交通大学医学院附属瑞金医院开出了华东地区首张处方。维万心是全球首个、也是唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物，填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，为疾病的临床治疗提供了创新性选择，为患者治疗带来了新的希望。
ATTR-CM是一种罕见的、致死性疾病，诊断率不足1%。其发病原理在于不稳定甲状腺素蛋白（TTR）的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质，长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭。
上海瑞金医院心内科金玮教授表示：“ATTR-CM极易与心衰混淆，加之学术界对疾病的认知不足，患者往往因为误诊、漏诊而错过最佳治疗时间，生活质量也因此受到严重影响，临床诊断后平均生存时间仅为2~6年。近年来，我国不同地区已有医院陆续诊断出该疾病，本次创新药物的上市及处方，改变了以往ATTR-CM无药可医的困境，为延长患者生命带来希望。”
目前，ATTR-CM临床诊疗面临众多严峻挑战，国内仅有少数医院具备诊断和治疗能力。作为中国罕见病联盟首批ATTR-CM CoE中心，上海瑞金医院已运用多种诊断方法，并建立起ATTR-CM规范化的诊疗模式。
维万心于2020年9月底获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。10月30日，维万心荣获盖伦奖（Prix Galien Awards）最佳生物技术产品奖。