急性髓系白血病是最难治的血液系统恶性肿瘤之一,确诊急性髓系白血病患者的5年生存率大约只有29%,其中60岁以上患者的5年生存率仅为5%-15%。急性髓系白血病(英文简称AML)对患者健康和生命的危害很大,临床上需加大科研创新力度,加快创新技术与治疗引进速度,来弥补治疗中未被满足的需求。
日前维奈克拉片已获得国家药品监督管理局附条件批准,与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗,或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病患者。维奈克拉片是中国首个且目前唯一获批的B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂,标志着中国急性髓系白血病领域进入了靶向治疗时代。
AML高发于老年人群、男性多于女性,通常恶化迅速。由于它是一种影响血液和骨髓的癌症,发病早期,患者会出现疲乏、发烧、体重下降、盗汗的症状;当患者的健康红细胞、白细胞和血小板持续下降后,还会出现心律不齐、头晕、感染风险上升,凝血功能下降等现象;癌细胞进一步扩散后,会出现颈部、腹股沟、腋下或锁骨的淋巴结肿大,出现贫血、免疫功能低下等并发症。如果不及时治疗就会迅速恶化,特别是老年患者的长期生存率很低。上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任李军民教授分析,老年患者自身的一些特点决定了疾病预后不佳,比如大多数老年患者合并多种慢性疾病,大多数情况下他们的体能状态、经济能力、治疗意愿、对化疗的承受能力,还有护理支持等,都是随着年龄的增大而越来越不理想。
从上世纪70年代批准了“7+3”方案(即7天阿糖胞苷+3天柔红霉素)以来,AML治疗药物的发展长期处于停滞状态。除了2004年批准阿扎胞苷用于AML的治疗外,几乎无药可选,尤其对于老年不耐受强化疗的患者,基本只能选择维持治疗了。对于不耐受强化疗的患者而言,可选择的治疗手段有限,他们的中位生存期可能只有6-10个月。
如今,靶向治疗成为临床科研的突破方向之一。通俗来讲,从白血病生物学特点来看,白血病细胞不但大量增殖,而且生存期还比正常细胞长,这样就会累计越来越多。而锁定了靶点进行精准治疗后,就能准确地诱导白血病细胞走向归因死亡,这样就把肿瘤消灭了。AML的治疗靶点已逐渐明确锁定在FLT3、RDH1、RDH2和BCL-2抑制剂,BCL-2(B细胞淋巴瘤因子-2)靶点就是其中主要靶点之一。维奈克拉通过抑制血液肿瘤中BCL-2家族蛋白的表达,诱导肿瘤细胞凋亡、抑制肿瘤新生血管的形成,从而抑制肿瘤的发生、发展和耐药,可为标准疗法不耐受或难治型血液肿瘤患者带来更多生存获益。
李军民主任提醒,如果一个人表现为乏力、发烧,又出现出血症状,就应该高度怀疑有没有白血病发生的可能,应该及时到专业医院就诊,来进行早期诊断和进一步治疗。