近年来，血液系统恶性肿瘤诊疗发展迅速，多种新型药物和疗法的应用使部分疾病，如淋巴瘤、骨髓瘤，进入“无化疗”时代。日前吉瑞替尼获批用于治疗FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病，亦将促进急性髓系白血病的治疗向“无化疗”时代迈进。
急性髓系白血病是一种影响血液和骨髓的肿瘤，其发病率随着年龄增长而增加。急性髓系白血病是成年人最常见的白血病之一。据估计，目前中国每年约有80000人诊断患有白血病。
中国哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授指出，携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者亟需全新的治疗选择。作为中国首个获准用以治疗FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病的标靶治疗药，在加速通道下获批的吉瑞替尼，可让我国病患迅速地取得创新的治疗选择。
FLT3突变对急性髓系白血病患者的预后有着十分不良的影响。吉瑞替尼已显示对两种FLT3突变，即FLT3内部串联重复（FLT3 internal tandem duplication ，FLT3-ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（FLT3 tyrosine kinase domain, FLT3-TKD）有显著的抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的急性髓系白血病患者，比野生型的FLT3有更高的复发风险且整体生存期更短。FLT3-TKD突变则影响约7%的急性髓系白血病患者。在急性髓系白血病的治疗过程中，甚至在复发后，FLT3突变的状态有可能发生改变。因此，在复发时确认患者FLT3突变的状况，有助于确定适当且具有潜力的标靶治疗手段。
中国医学科学院血液病学研究所副所长王建祥教授表示，在充足疗效及安全性数据的支持下批准使用吉瑞替尼，为国内FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病患者提供了一个重要的全新选择。