近期数月,核糖核酸(RNA)疗法因其在新冠肺炎疫苗中的频繁应用迅速成为国际新闻中的热点,但人们对这一新兴医疗技术在国内的研发却知之甚少。日前,昆山杜克大学生物学副教授黄林峰博士主持的实验室发布研究成果称:正专注于研究世界首份利用细菌发酵生产高功能RNA, 并通过单链 RNA 分子改变基因表达的技术。
黄林峰博士投入十多年的时间来研究 RNA 相关科技在预防遗传疾病和制造环保农药中的应用。他已经研发出一项能使 RNA 生产速度加快并且成本更低、制造更容易的技术,从而可能会大大促进未来 RNA 技术的广泛使用。黄林峰博士表示:“这将是首个利用细菌发酵生产一种高功能 RNA 的生物工程技术。”
RNA 是连接 DNA(脱氧核糖核酸)和蛋白质的关键遗传物质,而 RNA 疗法是指使用 RNA 用于疫苗和治疗各种疾病,是一个新兴的医学方向。
黄林峰的研究重点是制造小核酸(siRNA),从而通过靶向信使 RNA(mRNA),即与基因遗传序列相对应的单链 RNA 分子,抑制基因表达或关闭功能失常的基因。人造 mRNA 还可以用来在人体内产生额外的蛋白质,以诱导免疫反应或补偿某种基因的缺乏。
黄林峰表示,与其他治疗方式或药物相比,RNA 疗法的优势在于设计和生产方便,功能更明确,副作用更小,这也使得其效果普遍更好。
基于利用微生物生产 RNA 产物的全新理念,黄林峰的研究团队已经证明了利用细菌发酵大规模生产小核酸的能力。这项被他形容为“就像发酵啤酒一样”的技术可以在任何地方更便宜也更容易地进行生产,这也意味着将减少运输需求。
黄林峰指出,这个过程使用 “细菌细胞作为‘工厂’来制造高效和特异性的小核酸”,可用于广泛的 RNA 应用,包括诱导特定基因沉默以预防遗传疾病。而且 “这项技术使用了简单的设备设置、廉价的材料和环保的工艺”,意味着可以低成本、大规模地进行生产。
黄林峰博士表示,与其他 RNA 疗法相比,细菌制造的小核酸也相对稳定,因此特别适合治疗癌症以及传染病。他相信该研究的这些独特优势能促进 RNA 技术惠及全球更广泛的人群。