重磅！癌症、老年痴呆等将有克星！糖类药物正被科学家唤醒
人类的癌症又有新克星了？最近披露的越来越多的研究表明，甘露糖，这种目前唯一用于临床的糖质营养素，将有望成为一颗冉冉升起的抗癌新星。
而在它的身后，糖链药物——这一人类尚未有能力发掘的潜在药物宝库，正在缓缓打开大门。
根据微信公众号“药明康德”报道，今天在线发表的最新一批《自然》论文中，来自英国癌症研究中心的一支团队带来了一项重磅研究：他们发现口服一种简单的单糖，甘露糖就可以对肿瘤产生明显的抑制效果。用他们的话说，这有望成为一种简单、安全的抗癌疗法，而且能用于多种癌症类型。最近，一个国产原创的糖类药物也已递交新药上市申请——这将可能成为16年来全球首个能够有效改善轻度到中度阿尔茨海默症症状的有效药物。
糖类药物究竟有何神奇之处？何以能成为癌症、阿尔茨海默症等一系列难以攻克的疾病的克星？
让我们先来看看英国科学家的发现。
根据以前的研究，科学家发现癌细胞为了快速分裂增殖，会需要大量糖类。如果能针对癌细胞的糖类摄取需求开发疗法，就有望抑制它们的生长。顺着这个思路，科学家们开始评估，癌细胞是否对所有的糖类都爱不释口。而研究揭示了一个非常有趣的现象：大多数糖类是癌细胞生长的能源，而一种叫做甘露糖（mannose）的单糖却能显著抑制癌细胞的生长。
甘露糖在体外实验里能抑制癌细胞的生长，但在动物体内它是否也有效？
▲摄入甘露糖能在小鼠体内缩小肿瘤体积
为了回答这个问题，科学家们让罹患肿瘤的小鼠口服甘露糖，又在小鼠的饮食中添加了甘露糖，并在小鼠皮下注射入了肿瘤细胞。结果他们发现，摄入甘露糖，并不会影响小鼠的体重，也不会影响小鼠的健康，却能显著抑制肿瘤的生长！
更有趣的是，如果甘露糖和化疗联合使用，可以起到更佳的抗癌疗效。相较只服用甘露糖的小鼠，接受了联合治疗的小鼠其生存期有着显著延长。研究人员们对甘露糖的癌症治疗效果表示看好。在论文的最后，他们指出甘露糖有望成为一种针对癌症代谢的全新疗法。如果能在人类临床试验中得到验证，无疑将成为一种方便有效的抗癌手段！
再来看看另一个更加激动人心的发现。
就在今年十月下旬，在西班牙巴塞罗那举行的第十一届阿尔茨海默病（AD）临床试验会议上，中国科学家首次在会上介绍了国产新药“甘露寡糖二酸（GV—971）”，该药能够显著改善阿尔茨海默病患者的认知功能障碍，引发国际关注。
中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员介绍这一原创新药的最新进展，以及糖类药物研发的新局面。
阿尔茨海默症俗称老年痴呆，目前全球AD患者高达5000万人，其中约20%在中国，预计到2050年全球患者将达1.5亿人。
现在，全球每年用于照料AD病人的费用超过1万亿美元，用于AD药物研发的经费投入数以千亿美元计，但研发失败率高达99.6%，过去16年无新药上市，目前仅有四款无法针对病因治疗的对症药物。
为什么发达的现代医药研发找不到AD的有效药物？这是因为传统主流的药物设计针对单一靶点，而AD其实是一种涉及全身的复杂性疾病，传统药物设计只针对单点，就好比拿一把手枪想消灭一个军团的敌人，显然难以攻克疾病。
自1997年起，耿美玉研究员开始从事GV-971的研究，她带领团队与生物医药企业紧密合作，不仅完成了新药上市前的所有研发，还揭示了AD全新的发病机制——阿尔茨海默症不仅仅是大脑中蛋白质出错所引起的神经退行性疾病，还是大脑局部炎症反应异常、伴随肠道菌群失衡介导的外周免疫细胞脑部浸润、全身炎症免疫紊乱的复杂性疾病。
由此，她也发现了糖类药物相对于传统药物的不同凡响之处。耿美玉说，糖链是生命三大物质之一，由于糖类的化学结构最难研究，因此糖是一个长期被忽视的靶点，糖药物领域也如同一位沉睡的巨人亟待被唤醒。
作为世界首个糖类老年痴呆治疗性药物，此次GV-971的研发成功，就是一次成功尝试。临床Ⅲ期结果披露后，获得了国际专家的高度评价。美国克利夫兰脑健康中心教授杰弗瑞·卡明斯表示，GV-971在临床试验中展示出坚实的、持续的认知功能改善作用，有望成为AD的新治疗方案，他们期待着GV-971尽早开展全球开发，以造福全球患者。
“根据GV-971研发中发现的AD发病机制，老年人经常食用海藻、海带和酸奶，有助于预防AD的发生。”耿美玉说，这是因为GV-971可以清除脑内老年斑和神经纤维缠结、重塑肠道菌群平衡、降低脑内的外周免疫细胞浸润、抑制脑内神经炎症反应的作用。他们还将进一步深入研究，拓展GV-971的适应症，比如帕金森病、抑郁、睡眠障碍、自身免疫性疾病等。
耿美玉表示，这将有望引领复杂疾病治疗新模式，成就复杂疾病诊疗的“中国方案”。
作者：许琦敏
编辑：郝梦夷
责任编辑：许琦敏