全球首例！中国的医学科研人员实现利用基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的实验

多少年以来，人们谈艾色变，根据联合国发布的艾滋病规划署最新发布的报告显示，全球现如今还有3790万人感染艾滋病，在2018年，因感染艾滋病病毒而死亡的人数有所下降，但还是达到了惊人的77万。

除了艾滋病，白血病更是让一些儿童饱受疾病痛苦。艾滋病和白血病就是人们最不待见的死神。

有个令人振奋的消息让人类看到了战胜这两个病魔的曙光。9月11日，北大清华生命科学联合中心的邓宏魁教授、首都医科大学附属佑安医院教授吴昊和解放军总医院第五医学中心的原教授陈虎在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）上发表了关于利用基因编辑造血干细胞治疗艾滋病和急性淋巴白血病的研究论文。

意味着中国的医学科研人员完成了全球首次利用基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的实验。

在此次研究中，邓宏魁等学者利用第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9在HSPCs（造血干细胞和祖细胞）中编辑CCR5基因并成功移植到一名同时患有HIV-1阳性和急性淋巴细胞白血病的27岁男性患者身上。 这名27岁男性患者此前接受了6次化疗。

与此前的“伦敦病人”和“柏林病人”接受的是CCR5基因呈缺陷型（CCR5-Δ32）的骨髓不同的是，这位患者的骨髓捐赠者是一位血型与其匹配并且CCR5未变异的男性。

研究结果显示，在经过基因编辑技术之后，该名患者的急性淋巴白血病得到完全缓解，甚至长达19个月。但需要指出的是，在论文中，研究团队也表示，移植细胞在患者骨髓内仅有不到10%，且当抗逆转录病毒治疗停止时，病毒又开始有回弹的迹象。

随着医学水平和设备科学技术的提高，通过基因编辑造血干细胞移植治疗白血病的技术日趋成熟，也有不少白血病患者因此受益，摆脱了病魔纠缠。然而，通过基因编辑干细胞来治疗艾滋病此前在世界上还没有成功实验的例子，还是一个全球尚在攻克的难题。

上世纪80年代艾滋病爆发以来，对全世界的卫生安全问题和社会问题都造成了极大的挑战，艾滋面前，人人都是抗艾斗士。1996年，HIV病毒入侵T细胞的主要共受体CCR5的发现是抗击艾滋病的关键性发现。在接下来不断的研究发现，携带有缺陷型CCR5基因的人不会受到HIV病毒的感染。

针对缺陷型CCR5基因，科学研究者便通过基因编辑技术对人体造血干细胞中的CCR5基因进行编辑。经过一段时间的人体内的分裂重建，血清中的HIV病毒在理论能得到清除。并且基因编辑技术并不会对人体组织和器官产生不良影响，这表明基因编辑造血干细胞治疗艾滋病具有可行性。

但是实验归实验，临床要解决的问题不仅是理论上的问题。如果单单依靠移植，人体内所需缺陷型CCR5干细胞数量众多，基因编辑工程低下的敲除效率无法满足HIV病毒的有效清除。因此，没有高效的基因编辑效率，临床应用就只能一直处在摇篮阶段。

对此，中国科研团队采用了区别与之前直接移植的手段，采用了首例第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9在人体内的造血干细胞中进行编辑，有效地提高了编辑效率。

经过了两年的跟踪研究，实验患者短暂停用抗HIV病毒药物时，体内编辑后的T细胞表现出一定的抗HIV感染能力，并且在体内实现了长期稳定的基因编辑效果。

经过中国科研团队的努力，基因编辑干细胞治疗艾滋病又有了更加高效的优化方案，为未来的临床应用提供了强有力佐证于帮助。

编辑：张鹏
责任编辑：顾军

来源：综合自互联网时间、界面