生命在等待，好政策渴求更大突破

与只有几个月生存期的病人谈新药未知的毒副作用，是否有意义？“他或她可能都活不到毒副作用出现的时候，只想快点吃上药，活下来，才有可能等到更多新治疗方法。”一个肿瘤医生这样对记者说，直白也直击痛点。

现代药物研发简单说有两个步骤，第一是前期的药理毒理等基础研究，主要在实验室进行，以动物为实验对象；经动物“试药”后，接着进入临床试验阶段，以人体为试验对象。这个试验阶段分为三期，逐期扩大试验内容、规模，以判定药物的安全性、有效性。成功跑通这些阶段，新药才有可能通过药监部门审批，获准上市。当然，如果这款新药需要在海外上市，还需要获得当地药监部门重新审批，这期间往往需要重新“跑一遍”临床试验。理由是，人种差异。这被视作为本国人民健康“守国门”的世界惯例做法。

由此，一个问题就出现了：对一些急需用药的病人，比如中晚期肿瘤患者，能否有“非常规做法”？在常规与非常规之间如何把握，如何平衡制度的底线与温情？

利好接二连三，抗癌新药中国上市再提速

“政策在松动”“感觉马上就能用上药了”……连日来，记者跑了上海多家大型三甲医院发现，从国家到地方，药监、卫生等部门正从不同渠道征求一线肿瘤医生的意见，而后者明显感觉：患者“救命药”短缺问题正在被破解。

创新药尤其是癌症创新药中国上市再提速，“靴子”确实在逐步落地，并且对肿瘤患者而言，重磅的政策礼物接二连三。

4月12日，国务院常务会议决定：从2018年5月1日起，将包括抗癌药在内的所有普通药品、具有抗癌作用的生物碱类药品及有实际进口的中成药进口关税降至零，使我国实际进口的全部抗癌药实现零关税。同一天，国务院印发《关于落实〈政府工作报告〉重点工作部门分工的意见》，其中明确：对境外已上市销售的药品，研究简化进口使用的审批手续。

业内观察，国家为减轻患者尤其是癌症患者的药费负担，并使他们有更多的药物选择，“下了大决心”，利好政策具有很好的连续性、多维度。

就在去年10月，中办、国办下发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》。同月，国家食药监总局药审中心发布关于《接受境外临床试验数据的技术要求》征求意见稿，称将有条件接受境外临床试验数据。一个“有条件”被业内视作重大利好，这意味着进口新药在中国有可能省掉一些临床试验环节，上市有望大大提速。同时，这类新药的药费也有望下降，因为如果在中国再走一遍临床试验，药企投入的花费最终将体现在药品价格上。

“药品审评审批制度还有不尽合理之处。近十年来，我国上市的一些典型新药，上市时间平均要比欧美晚5年至7年，这是因为很多制度设计造成的。”去年10月，国家食品药品监督管理总局副局长吴浈回答媒体提问时，曾这样开门见山地指出长期困扰中国医疗行业、影响中国患者用药的药品审评审批问题。

吴浈还指出，据统计，2001年到2016年，发达国家批准上市的创新药433种，在中国上市的只有100多种，因为这个现状的存在，现在网上购买药品，包括个人从境外携带药品的现象越来越多，存在很多隐患。

政策利好不止这个。去年12月20日，国家食药监总局发布《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》指出，在一些情况下，患者不能通过参加临床试验来获得临床试验用药物时，允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。

“这意味着一些肿瘤患者即便没有进入一些临床试验，也有可能获得试验新药，比如免疫制剂PD-1抗体。”有医生告诉记者，国家、地方还从不同角度鼓励医生发起、参与国际多中心临床试验，在新药未在国内上市的情况下，让患者通过这类渠道“吃上药”。

渴求更大突破，专家建议上海自贸区先行先试

确实，经济实力不强、又没能力找到海外代购药品渠道的病患还有一条路：多中心临床试验。

张先生50多岁时被确诊为肺癌晚期，伴随淋巴结转移与骨转移。不幸中的幸运是，他是ROS1突变阳性肺癌患者，当年一项多中心临床试验正在探索克唑替尼(一种治疗肺癌的靶向药物)是否对ROS1突变阳性肺癌患者有效，2012年张先生入组接受治疗。那时，距离克唑替尼引进中国还有一年。

“ROS1突变阳性肺癌患者百里挑一，这样幸运的例子太少了!”上海胸科医院呼吸内科主任韩宝惠感叹，在中国癌症患者太多，而多中心临床试验还比较少，且入组条件也较为苛刻。

这是因为药企总是按照新药需求设计独特的入组志愿者要求。

这个感受同样见于其他肿瘤科医生。综合胃癌、肺癌、肠癌、乳腺癌等肿瘤医生的感觉是：每年中国各类癌症患者入组多中心研究的总人数不超过2000例。换言之，能成为“试药小白鼠”的幸运儿少之又少。

在与医生、药监专家的交谈中，两类人均与记者探讨了两个问题：中国肿瘤患者对“救命药”“保命药”的需求是巨大的，那么，好的政策是止于让少部分人获益，还是能惠及更广大患者？如果希望惠及更多患者，就期待政策有更大突破，让好政策更解渴。

全国政协委员、浦东新区副区长李国华一直关注着进口抗肿瘤药问题。今年全国“两会”期间，他建议在上海自贸试验区试行境外已上市而国内未批准的急需抗肿瘤药使用。

李国华建议，在自贸试验区内暂停我国对于境外药物进口的相关法律、法规适用，允许在特定条件下进口并使用境外已上市新型抗肿瘤药，药物进口采用正面清单式管理，坚持问题导向、需求导向，并结合专家意见适时调整清单目录。

“选择自贸试验区内具备国家肿瘤类药物临床试验资质的三级甲等医院为使用单位。”李国华说，可以在院内成立管理工作组及专家组，相关医护人员使用试点药品，可借鉴新药临床试验的一套伦理和科学规范要求管理。

“国内未上市进口抗肿瘤药在上海先行试点‘几乎同步’上市，比如在上海国际医学中心给住院病人使用国外新药。一方面可以给予病人生的希望，另一方面也可以观察病人，为自主研发打下基础。”韩宝惠说。

仁济医院肿瘤科主任王理伟也认为，应该从特定区域、特定医院先行试点，向上级报告患者数量、所需药品种类和数量，精准救治病患；一旦出现毒素反应，专家团队也有能力应对、处理。

并且，王理伟认为，国内药品审核应该因病而异，针对罕见病、癌症等病的药物应有快速上市通道的进一步实质政策落地，“我们能不能给癌症晚期患者可能一生就此一次的尝试机会呢？”

作者：首席记者 唐闻佳 见习记者 李晨琰

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