全球第4000例！8月龄罕见病患儿今脐带血造血干细胞移植成功

今天，一份跋涉千里而来的脐带血造血干细胞，为8月龄的冉宝（化名）带来了新生的希望。经过中国干细胞集团与复旦大学附属儿科医院的共同努力，冉宝顺利完成了脐带血造血干细胞移植。据悉，这是中国干细胞集团完成的全球第4000例移植。

2018年7月，冉宝的诞生让他的爸爸妈妈幸福不已，从此他们多了一份责任和对未来的憧憬。然而，冉宝两个月大时开始出现无故咳嗽的情况，四个月时高烧、腋下淋巴结肿大、肺部感染等症状接踵而来，父母带着她奔走于湖南、重庆等地多家医院，都没能查出具体病因。看着这个小生命饱受病痛折磨却束手无策，让还沉浸在新生命诞生喜悦中的父母心痛不已、焦急万分。一番辗转后，他们慕名找到复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科负责人翟晓文。翟晓文副院长立即联合血液科、免疫科等科室进行会诊，冉宝最终确诊为“重症联合免疫缺陷(SCID)”。

SCID是一种罕见的先天性免疫缺陷疾病，其特点是严重损坏患者免疫反应，患儿多在出生后1-2个月内发病。患儿由于存在体液和细胞免疫的联合缺陷，对各种病原生物都易感，临床上常发生反复肺部感染、口腔念珠菌感染、慢性腹泻、败血症等。目前，通过为患儿植入造血干细胞，重建正常免疫功能，是该病的首选治疗方法。

冉宝入住复旦大学附属儿科医院血液科后，由有着丰富治疗原发免疫缺陷病等儿童罕见病临床经验的钱晓文副主任功负责冉宝的治疗工作，并与翟晓文副院长一同制定了脐带血造血干细胞移植治疗方案。随即，向中国干细胞集团发出配型申请。2019年2月，好消息传来，中国干细胞集团为冉宝配到了一份HLA 9/10相合的脐带血造血干细胞。

3月4日上午，这份来自中国干细胞集团珍贵的脐带血造血干细胞，经过工作人员仔细确认、复苏后，缓缓输入冉宝体内。钱晓文主任表示，移植很顺利，希望新细胞的注入能够让这个小生命逐渐康复正常的免疫功能，健康成长。

脐带血造血干细胞移植已成为目前世界范围内治疗血液病和免疫系统疾病最有效的手段之一。

钱晓文副主任在接受采访时说：相对于骨髓移植和外周血造血干细胞移植，脐带血具有来源丰富、获取便捷、资源纯净、移植物抗宿主反应轻、治疗费用低等优点。而脐带血造血干细胞库作为实体库，与骨髓数据库相比，在配型环节能够为患儿节省一到两个月的配型时间，为患儿争取了宝贵时间，从而可以大大提高患儿移植的成功率。同时，脐带血造血干细胞移植能够治疗的疾病种类还在不断增加。因此，也呼吁有条件的家庭能够选择存储脐带血，即便是捐献，也不要浪费了这份一生一次的生命礼物。

据了解，中国干细胞集团能够成为完成全球第4000例脐带血造血干细胞的专业机构绝非偶然。作为生物医药产业的“国家队”，中国干细胞集团具有包括国家卫计委核发的《中华人民共和国血站执业许可证》《干细胞医院医疗机构执业许可证》干细胞领域全牌照。集团建设和管理下的上海市脐带血造血干细胞库，是上海地区唯一具有法定开展脐带血采集、制备、检测、冻存、选择、发放等资质的特殊血站。集团技术力量雄厚，拥有多名国内外知名的两院院士及科学家。在上海、海南、重庆、陕西、江苏、香港设有基地，医疗业务范围遍及全国32个省市自治区。已建成规模最大的干细胞公共资源实体库，华人患者的配型成功率达到100%；并与全国119家三甲医院开展了临床移植合作，每年可为超过800例病患提供脐带血造血干细胞的临床移植。在接受移植的患者中，体重超过30公斤的占80.07%，年龄超过18岁的占61.81%，患者移植后五年的存活率高达58.9%，达国际先进水平。

在国务院政策的支持下，中国干细胞集团在海南博鳌建成了国内唯一一家干细胞医院——中国干细胞集团附属干细胞医院。医院规划设有100个百级无菌层流病房，全部投入使用后每年可完成超过1000例的造血干细胞移植。

据悉，今年四月下旬，由海南省医学会主办，中国干细胞集团、中国干细胞集团海南博鳌附属干细胞医院联合承办的“第十五届中国脐带血造血干细胞学术高峰论坛”，将在中国干细胞集团海南博鳌附属干细胞医院举行。届时，百余位业内专家将共同探讨干细胞产业的现状和未来，为有效提升我国干细胞产业的专业诊疗技术、加速科研成果向临床应用转化，提供高峰对话平台。

作者：陈青

图片：由脐血库提供

编辑：储舒婷

责任编辑：顾军

*独家稿件，转载请注明出处。