一提及神经内分泌瘤，就让人不由得回想起被胰腺神经内分泌瘤夺走生命的苹果公司联合创始人乔布斯。如今，这一类可遍布全身的神经内分泌瘤终于有了治疗方案。由我国自主研发的新型口服酪氨酸激酶抑制剂索凡替尼胶囊，已获得国家药品监督管理局批准用于治疗非胰腺神经内分泌瘤。新药具有双重抗肿瘤机制，包括抑制肿瘤血管生成，同时调控肿瘤微环境免疫应答，激活机体免疫功能。
上海交通大学医学院附属仁济医院肿瘤科王理伟教授表示，神经内分泌瘤是一类起源于神经内分泌细胞的肿瘤，可发生于人体诸多器官和部位，以胃、肠、胰腺和肺部较为常见。根据原发部位的不同，神经内分泌瘤可分为胰腺神经内分泌瘤和非胰腺神经内分泌瘤两大类，后者最为常见，约占比90%。
神经内分泌瘤的发病机制和病因尚不明确，由于原发部位广泛和肿瘤分化程度各异，疾病症状隐匿，患者可能没有明显症状，或仅出现面部潮红、腹痛、腹泻或气喘等非特异性症状，因此神经内分泌瘤常易与胃炎、肠溃疡和哮喘等常见病混淆，患者可能辗转多个科室，都未能确诊。确诊神经内分泌瘤的过程颇费周折，有研究数据显示，患者从发病到确诊的中位时间长达9年，到确诊时约50%的患者已为晚期，肿瘤出现局部扩散或远处转移，无法手术根治。
与其他肿瘤相比，神经内分泌瘤患者的生存期相对较长，若能及时确诊并得到有效的治疗，有望实现长期生存，甚至改善生活质量。在靶向药物出现之前，神经内分泌瘤患者的治疗选择十分有限。靶向药物的出现，在一定程度上提高了神经内分泌瘤的治疗水平。
除了非胰腺神经内分泌瘤以外，在胰腺神经内分泌瘤患者中开展的III期临床研究（SANET-p）也在中期分析中达到预设终点，并提前完成。索凡替尼用于治疗胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请已于去年9月获国家药监局受理。