急性髓系白血病是成年人最常见的急性白血病,来势汹汹,未经治疗会迅速致命,很多患者感到仿佛身陷黑夜,难辨前路。尤其是那些不适合接受强诱导化疗的患者,他们的治愈之路一度并不明朗。
天无绝人之路。全球首个BCL-2抑制剂——艾伯维旗下的维奈克拉继去年12月2日获得药监局批准之后,现已正式实现供货,与阿扎胞苷联用,为因合并症不适合接受强诱导化疗,或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病患者“点亮黑夜”,重现希望。急性髓系白血病终于遇到了“劲敌”。
急性髓系白血病极具侵袭性,又非常难治,患者的生存率极低,确诊患者的5年生存率大约只有29%。当前,急性髓系白血病大致有三种治疗方式:
第一种是进行造血干细胞移植。这是目前为止,急性髓系白血病患者唯一可能治愈的治疗方法,通过将正常血干细胞移植入体内,使患者重建正常的造血以及免疫功能。
第二种是化疗,通过使用化疗药物杀灭肿瘤细胞,但是也会对正常细胞进行无差别攻击。通常在进行造血干细胞移植前,患者需要先接受强诱导化疗,较大限度地清除体内白血病细胞,达到缓解,为准备植入的造血干细胞腾出生长空间。但事实上,并不是所有人都适合接受强诱导化疗。比如60岁以上、体力状况评分不能正常活动或活动受限、有严重非血液合并症等患者,就可能不适合接受强诱导化疗。这部分患者的中位生存期可能只有6~10个月。
第三种治疗方式是靶向治疗。顾名思义,就是瞄准一个致癌靶点进行治疗,仅对肿瘤细胞有效,不影响正常细胞的活动。靶向治疗的出现 直接打破了急性髓系白血病治疗领域近几十年无突破性创新疗法的僵局。
维奈克拉是国内首个且唯一获批用于因合并症不适合接受强诱导化疗,或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病患者,已经于近日陆续供货。这款靶向药可以选择性地抑制一种名为BCL-2的蛋白,让肿瘤细胞恢复“自杀”。
当维奈克拉和化疗药阿扎胞苷联用,可以获得更高、更深的缓解,中位缓解持续长达17.5个月,不仅为急性髓系白血病患者带来了新的治疗手段,也带来更多生存的可能。