康健园 | 多发性骨髓瘤新药带给患者更多治疗选择-LMLPHP

每年3月是“国际骨髓瘤关爱月”。多发性骨髓瘤是我国发病率居第二位的血液系统恶性肿瘤,在常见血液恶性肿瘤中发病率约占10%。上海交通大学医学院附属瑞金医院终身教授沈志祥指出,随着人口老龄化加剧及检测水平提升,骨髓瘤的发病率持续上升。同时,原研药陆续引入上市以及创新药不断研发成功,这些患者急需的药物,尤其是癌症和儿科用药,耗时大约1年左右通过谈判都有望进入医保,为患者提供了更多治疗选择,并带来延长生存期的希望。

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授指出,多发性骨髓瘤是一种老年病,欧美国家平均发病年龄70岁以上,中国人群发病年龄比较年轻,中位发病年龄是60岁左右。

多发性骨髓瘤的治疗方面经历了药物从无到有,以至当下的追求生存质量和提高生存期的过程。在二十几年前没有新药的情况下,多发性骨髓瘤的治疗主要是靠化疗,以长春新碱、马法兰以及激素类药物为主,生存期很短,2-3年左右90%的患者可能就出现了进展和死亡。

20年前第一个蛋白酶体抑制剂的出现,改变了多发性骨髓瘤的治疗,接着免疫调节剂来那度胺研发成功,加上VRD方案(硼替佐米+来那度胺+地塞米松)被临床证实是一种有效且耐受良好的诱导方案,使得低危的和标准的骨髓瘤经系统治疗后可以达到4.8年至5年左右的生存期。随着一线、二线、三线、四线、五线药的出现,部分多发性骨髓瘤患者能实现超过8年,甚至10年无病进展的平均生存期。目前治疗多发性骨髓瘤多以蛋白酶体抑制剂联合免疫调节剂及地塞米松的三药联合方案为主。新一代蛋白酶体抑制剂今年将在中国上市,将进一步提升患者治疗缓解率,延长生存期。

沈志祥教授介绍,多发性骨髓瘤的诊断率随着体检的普及而明显增高。多发性骨髓瘤早期也是有迹可循的,四个英文字母CRAB代表了四种临床表现,C指高钙血症,R指肾功能不佳,A指贫血,B则是指骨头痛。如果患者诊断为多发性骨髓瘤,而且伴有上述四种临床表现,就需要积极治疗了。

多发性骨髓瘤尚无法治愈,好转了一两年又会复发。随着多发性骨髓瘤药物的不断引进,治疗方案增多,患者的长期生存就累积很多,不过,累积越多,复发率也越来越多,复发的患者也越来越多。

针对复发的治疗方案根据复发时限而定。如果是6个月内的近期复发,早期的用药方案可能效果不太好;如果患者好转一年余后复发,早期的VRD方案就可以沿用。复发并不可怕,患者不要放弃自己,不要中断治疗,要相信科学,对规范治疗要有充分的信心。

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