3月11日是第16个世界肾脏日，今年的主题是“积极面对肾病，共享精彩人生”。在上海举行的一场“世界肾脏日”IgA肾病专家科普讲座上，医学专家在普及肾脏疾病知识的同时，尤其谈到对IgA肾病要提高重视。
据世界卫生组织2020年12月9日发布的全球卫生估计报告，肾脏疾病已上升为全球十大死因之一。根据流行病学统计，中国目前的慢性肾病患者约有1.5亿，发病率还在不断升高。肾脏疾病有很多种，其中，IgA肾病是中国最常见的原发性肾小球疾病，会导致肾功能逐渐下降，最终肾功能完全丧失，并缩短寿命，是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。
上海交通大学附属仁济医院肾脏科倪兆慧教授表示，IgA肾病是一种严重的、可危及生命的疾病，“早发现、早诊断、早治疗“是应对它的有效方式。她呼吁社会公众，在高强度、快节奏的工作生活中，一定要注意关注肾脏的健康状况，提高就诊意识并及时治疗，避免疾病加重进展、不可逆转。
之所以引起专家的关注，与IgA肾病一大特点有关——与其他慢性肾病相比，IgA肾病明显多发于青壮年，59篇中外学术文献显示其诊断的中位年龄仅为30岁。“同样是患病，30岁就发病，与有些慢病50岁以上才发病，意义是不同的，带病时间越长，病程管理难度也越大，风险也越高。”倪兆慧教授说。
中国IgA肾病患者人数多却容易被忽略，已诊患者约为73-103万人。如无有效干预，约三分之一的IgA肾病患者在发病10-20年后将进展至终末期肾病。此时患者通常需要接受透析或肾脏移植等治疗，相关费用大幅增加，给家庭、单位、社会都带来沉重的医疗与社会负担。全球疾病负担报告提示，2017年因IgA肾病导致的终末期肾病患病人数10年间增长22.7%。
更令医生着急的是，针对IgA肾病，临床上此前一直缺少有效的干预手段。上海交通大学附属第六人民医院肾脏科汪年松教授表示，作为临床医生，衷心希望针对IgA肾病的创新药物能早日问世，“这将为医生提供对抗IgA肾病的有效武器，最终帮助患者降低进展成终末期肾病的风险。在改善患者生活质量的同时，降低患者和社会医疗经济负担。”
当前，针对IgA肾病，采用全新机制的药物正在加速研发。据悉，一款新型创新药物——Nefecon（布地奈德新型口服靶向释放制剂），已于2020年12月被国家药品监督管理局药品审评中心认定为突破性治疗品种，为中国IgA肾病患者的治疗带来了良好前景。美国食品药品管理局（FDA）、欧盟欧洲药品管理局（EMA）也分别授予其孤儿药认证资格，适应症为IgA肾病治疗。
Nefecon目前处于后期临床阶段。云顶新耀内科领域首席医学官朱正缨博士透露，经国内外科学家和临床医生的不断探索，最新的随机、双盲、安慰剂对照临床试验证实了Nefecon表现出良好的治疗效果，让它有潜力成为首个以治疗IgA肾病为适应症的创新药物。
云顶新耀首席执行官薄科瑞博士表示，云顶新耀目前有8种产品正处于临床的不同阶段，该公司将继续用科学的方法和手段开发出更多同类领先、同类优先的药物，与临床医生一道，解决那些还未被满足的临床需求，造福患者。
图源：受访者提供