“在岗创业”，冲击肿瘤免疫治疗高峰

李宗海团队争分夺秒研发CAR-T治疗新制剂，誓要做出中国老百姓用得起的肿瘤治疗新药。仁萱摄

编者按

在对抗疾病的道路上，我们取得了许多非凡成就，与此同时，我们也面临许多老难题、新问题。如何进一步提升人群健康水平，医学科技创新无疑是必由之路。

上海正在加快建设具有全球影响力的科技创新中心，今年1月，市卫计委印发《关于促进上海医学科技创新发展的实施意见》，以期进一步健全激励机制、完善政策环境，激发医学创新活力和转化能力，促进形成符合行业特点的可持续发展的上海医学科技创新体系。

记者在采访中发现，上海各大医院聚焦危害人群健康的重大疾病，正展开争分夺秒的科研攻关，他们与全球顶尖团队并肩赛跑，大胆摸索着科研创新与转化的新机制。这群医生、科学家的目标只有一个:尽早拿出最新的　自主研发成果，造福广大患者。且看来自上海医学创新一线的报道。

本报首席记者　唐闻佳

一家上海的年轻公司最近成了生物医药领域的“明星”:上海仁济医院上海市肿瘤研究所研究员李宗海创立的中国首家CAR-T生物医药企业———科济生物医药　(上海)　有限公司，近日正式启用严格按国家药监局注射液GMP标准建立的、配备3100平方米细胞制备中心的生物大楼，这标志着我国在实体肿瘤CAR-T细胞治疗这一原创性科研成果的产业化进程上迈出实质性步伐。此前，他已经成功融资3000万美元。

李宗海的目标是力争在2020年实现第一个CAR-T产品上市，眼下这个目标离实现越来越近了。

夜以继日努力，与国际跨国药企巨头赛跑

“肿瘤已成为严重威胁人类健康、影响社会经济发展的重大疾病和公共卫生问题。”中国工程院院士、上海市肿瘤研究所名誉所长顾健人援引相关数据谈到，我国平均每分钟约8人被诊断为癌症。

CAR-T细胞治疗让学界看到了肿瘤治疗新希望。CAR-T中文名是“嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞”，简言之，T淋巴细胞具有免疫活性，好似人体内的军队，专门杀灭入侵者，CAR是一种分子修饰物，它能使T淋巴细胞准确识别、消灭肿瘤细胞。

近年来，不少跨国药企巨头都陆陆续续提交了一些针对白血病或淋巴瘤的　CAR-T新药上市申请。但是，CAR-T细胞在实体瘤领域的转化研究尚处于起步阶段。对于中国的科学家来说，这是他们夜以继日努力突破的方向。

一直与临床有密切联系的李宗海，早在三年多前，就带领团队开展了全球首个针对肝癌的CAR-T临床研究及针对脑胶质瘤的　CAR-T临床研究。2014年，他们在　《临床肿瘤研究》　杂志上发表了国际上第一篇有关CAR-T治疗肝癌的论文。动物实验显示，他们研发的CAR-T细胞制剂仅注射一针，就能够彻底消灭小鼠体内的肝癌细胞。在脑癌实验中，他们设计的CAR-T更是完全清除了小鼠颅内的胶质瘤。

实验室成果惠及临床需要科研、资本和医院的结合

如何推动这些令人振奋的实验室成果转化为临床新技术?　李宗海选择了“在岗创业”———在担任研究员、完成科研任务的同时，创办企业!

2015年，李宗海牵头的科济生物医药　(上海)　有限公司成立，他走上了一条免疫细胞治疗研究和临床试验成果转化的新道路。

在李宗海看来，新药开发需要技术人才和大量资金，唯有企业能集聚这两者。例如，研制CAR-T抗体人才很难发表好的论文，所以往往不愿在科研院所工作。而国际上开发一种创新药物平均要投入10亿至15亿美元，没有资本的介入，是不可能完成的。

另一方面，医药创新离不开临床、离不开医院。借助上海仁济医院和上海市肿瘤研究所“院所合一”、肿瘤基础研究与临床紧密结合的新机制，李宗海带领团队开展的肝癌、脑癌CAR-T细胞制剂临床试验在仁济医院进行，肺鳞癌、淋巴瘤细胞白血病CAR-T细胞制剂的临床研究，在胸科医院等医院启动。

三方结合加速推出“中国老百姓用得起的药”

在上海科创“22条”的指引下，上海市肿瘤研究所对李宗海的选择给予了大力支持。

仁济医院副院长、上海市肿瘤研究所所长戴慧莉称:“我们全力支持李宗海以公司制的形式探索创办企业，希望成果尽快转化让患者可用。”目前，上海市肿瘤研究所已与科济生物签订战略性合作协议，由科济生物出资支持研究所的项目成果转化，双方按一定比例分享利益。

目前科济生物拥有原创性候选CAR-T产品十余个，覆盖大多数肿瘤。其中肝癌、肺癌、胃癌、胰腺癌的CAR-T为国际首创。正是因此，2016年科济生物成功获得3000万美元融资，估值达到1.73亿美元。

靶向性免疫细胞疗法是肿瘤治疗的重要方向，美国等发达国家尚处在临床研究阶段，李宗海团队与国际先进水平保持同步。“我们正加班加点不断改造工艺，希望能自主研发出治愈肿瘤的有效药物，同等重要的是，它们也一定是中国老百姓用得起的药物。”李宗海说。