研发“吃得起、疗效好、副作用小”的原创新药，张江药物实验室开辟“糖药”新领域

张江“药谷”创新能级将开始新一轮提升。日前，中国科学院与上海市政府签约，启动新一轮院市合作，共建张江药物实验室，以 “出原创新药”和 “出引领技术”为目标，瞄准领域前沿，部署实施疾病机制研究及原创新药研发重大项目，致力于研发人民群众吃得起、疗效好、副作用小的原创新药。

长三角原创新药产业再提速

“我国新药研究正处于从仿制药向原创药迈进的历史转折期。”作为张江药物实验室牵头单位，中国科学院上海药物研究所所长、中国科学院院士蒋华良说，我国医药行业创新能力薄弱，仿制药比例高达95%，原创药物寥寥无几，新药市场被国际大公司产品垄断。但随着基础研究实力的不断增强，交汇各路资源，建设高水平战略性新药研发平台，解决我国原创新药和原创技术缺乏问题，已迫在眉睫。

▲中国科学院上海药物研究所所长、中国科学院院士蒋华良

近三年来，药物所共有21个候选新药进入临床试验阶段，其中大多数在长三角得到转化。“以上海为研发高地，在长三角实现产业化，并辐射全国，使中国原创新药能够尽快走向市场，这一模式已初现雏形。”蒋华良告诉记者，近年来南京、苏州等地的生物医药产业发展十分迅速，不少制药企业经常到上海前来寻求原创新药和技术支援。张江药物实验室的成立，将可更好汇聚生命科学、医学、化学、药学等学科的相关力量，从基础研究到应用研究全链条设计、一体化实施，争取使长三角成为引领世界原创新药发现的创新高地。

根据实验室制定的阶段目标，到2035年，实验室将达到每年有3-5个原创新药进入临床研究的产出水平。

开辟“糖药”研究新领域

在跨国制药巨头已占据了大多数药物研发领域专利“地盘”的严峻形势下，要研发人民群众吃得起、疗效好、副作用小的原创新药，必须另辟蹊径。在张江药物实验室的中远期目标中，有这样一条：到2025年，发起实施国际大科学计划并取得阶段性成果；到2035年，引领糖化学、糖生物学和糖药物研究。

“糖类药物是近年来新药研发的‘新宠’。”蒋华良介绍，在生命分子中，多糖分子的结构比蛋白质更复杂，“通过蛋白结晶和同步辐射光源，科学家对蛋白质的结构有了比较清晰的了解，这大大推动了现代药物设计的发展。但人类对多糖的化学结构、性质还知之甚少，因此这一领域将是未来创新药物研发的‘处女地’。”

“由于我国天然药物资源丰富，具有药用价值的糖类化合物非常多，是糖化学研究的宝库。”蒋华良说，致力于该前沿领域的研发，将使张江药物实验室有望在未来成为具有全球影响力的药物科学创新中心、药物科学全球创新的领跑者，“接下来，我们将在相关学科领域发起讨论，最终形成大科学计划，并付诸实施。”

探索人才“双聘”新机制

早在今年1月，国内药学领域30多家国家重点实验室成立研发联盟，上海药物所“新药研究国家重点实验室”被推举为 联盟第一届主席单位。这表明，未来张江药物实验室将可依托上海和长三角原创新药发现相关的科技资源和人才队伍，深度融合全国在新药研发技术、方法、资源等方面优势力量，大幅提升原创新药研发能力。

“我们在前期调研过程中发现，在神经科学、生物分子等基础实验室里有很多可以向新药开发转化的优秀成果，但科研人员并不知晓。”蒋华良表示，未来实验室将探索实施人才“双聘”制，让不同领域的科研人员在张江药物实验室围绕新药开发进行研究。到2025年，实验室人员规模将达到3000人，其中大部分将是“双聘”科学家。未来还将尝试建立开放性实验室。

目前，实验室已制定了原创药物、原创技术研究的新策略。比如，开展基于大数据和人工智能的精准药物设计；基于蛋白质互相作用与构象变化的精准药物研发；发展共价抑制剂研发技术等。

“我们将按代谢类、精神神经系统、肿瘤、心脑血管等疾病分类来组织项目攻关。”蒋华良表示，实验室将以灵活的用人制度和有竞争力的分配激励制度、经费稳定支持机制和内部资源优化配置制度、基于目标完成情况的绩效评价制度，来实现科技资源向社会开放共享和协同创新，大力提升我国原创新药研发能力。

文：许琦敏

编辑：沈湫莎

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