阿尔茨海默症创新药GV-971进入上市评审！中国生物医药剑指“向原始创新进发”

治疗阿尔茨海默症的重磅创新药——甘露寡糖二酸（GV-971）已进入上市评审阶段！

近日，由上海市精神卫生中心药物临床试验机构和中国精神药物学术研究组织主办的第11届国际精神药物临床研究论坛在上海市精神卫生中心举办，与会专家、学者就我国创新药尤其是精神类药物的临床研发“十年磨一剑”的成果、下一步方向展开热议。

中国科学院院士陈凯先以“新药研发的国家战略和规划”为题，梳理了我国从2008年设立“重大新药创制”专项以来新药研发的十年成果。据陈凯先院士介绍，“重大新药创制”专项运行十年，在该专项支持下，已诞生38个1.1类新药（完全自主知识产权），且呈逐渐加速态势，仅去年就诞生8、9个新药；与此同时，还改造200多种临床急需品种，涉及国家基本药物800余种，药品质量明显提升。

“我国医药行业长期以仿制药为主，创新药研发不足，产业竞争力较弱。但正是因为国家的提前战略布局，才有了目前创新药全面推进的大好局面。”陈凯先称，下一步，我国生物医药产业要向原始创新进发，这方面上海拥有巨大潜力与优势，上海拥有科研院所林立，还云集了一批高水平医学院及其附属医院，这是开展生物基础研究、临床试验研究的重要基础。

正是基于2008年启动的国家“重大新药创制”专项，全国首个精神药物GCP（药物临床试验质量管理规范）平台落户上海市精神卫生中心，该院也成为作为伦理委员会通过国际伦理审查能力评估的第一家亚太区精神病专科医疗机构。

论坛上，由该医院作为牵头临床试验单位参与的阿尔茨海默症治疗创新药——甘露寡糖二酸（GV-971），被与会专家、学者多次提及。

上海市精神卫生中心药物临床试验机构执行主任李华芳谈到，最初，我国精神药物也以仿制药为主，之后陆续有了针对新作用靶点或新化合物的创新药物，GV-971是典型代表。

GV-971是完全由我国自主创新研发的新药用于治疗阿尔茨海默症，已进入国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）上市审评阶段。

“在阿尔茨海默症这一复杂性疾病的研究领域，上海积淀了多年的研究结果。”上海中医药大学副校长陈红专在关于阿尔茨海默症免疫治疗困境和启示的报告中提到，因为没有新的化合物出现，黎明前的黑暗持续了很多年，但科研工作者正是在一次次的失败中寻找研究线索，逐步向前推进，从量表到质变，才能最终取得突破。

谈及GV-971，中国科学院上海药物研究所党委书记耿美玉是感触最深的，不仅因为中国科学院上海药物研究所是它的联合研发主要单位，它的研发过程更是汇聚了该所太多人的心血。

“从GV-971品种发现至今已有22年，从患者试验用药，即从Ⅱ期临床试验至III期试验完成，历经8年。此历程对创新药研发团队而言是一个严峻的考验，不仅需要大量的人力、物力、财力，还需要克服在漫长过程中的心理压力。”耿美玉感慨。

GV-971眼看即将走通上市路，那么其他精神类药物呢？

李华芳介绍，作为中国首个精神药物GCP平台，该医院已连续获得十一五、十二五、十三五资助，国拨经费累计超过2000万元。

“从方案设计、疾病诊断标准、标准操作程序等方面看，我们的GCP平台均按国际规范进行建设，已达同质化高度，但为何谈及我国药品创新及临床研发时，总觉得还缺些什么呢？”她直言，由我国发起的全球多中心研究仍较少见，这并非一家研究机构或医疗机构可以完成，产、学、研、用链条的搭建及成熟研发体系的建立均不可或缺。

李华芳分析，临床前研发阶段与临床阶段所耗的成本约为3:7，因为所有新药研发的最终目的是要解决临床问题，所以，有效安全的药物要尽量缩短临床研究周期，让患者尽快使用并获益；无效或存在安全隐患的药物，也应当通过临床试验尽快发现缺陷而及时止损。

与此同时，研发机构开始研发时就需结合临床问题，毕竟化合物不等于药物，越早考虑临床需求，越能精准地锁定研发目标。

她还谈到，招募患者成为当前临床研究开展的瓶颈之一，新药研发的高效开展还是需要公众的参与，尤其是患者及家属的认知、理解与配合。

据了解，上海市精神卫生中心与上海医药工业研究院、中科院上海药物研究所及本土药企等定期举办学术交流等，希冀从机制上保证“从实验室到病床”的创新之路越走越顺。

“近十年是精神医学蓬勃发展的十年，也是精神药物研发关键的十年。”上海市精神卫生中心院长徐一峰表示，作为亚洲最大的精神卫生医疗机构、中国首个精神药物GCP平台，该医院有责任、也有信心为创新精神药物的临床研发提供优质服务，也希望在寻找创新精神药物研究的道路上，多方联手共同进步。

作者：记者唐闻佳 通讯员乔颖

编辑：金婉霞

责任编辑：顾军

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