真的假的？“抗癌神药”能治愈75%的肿瘤？！

昨天，美国FDA批准上市了一款精准抗癌药——Vitrakvi。据说这是有史以来第一款TRK抑制药物,第一款与瘤种无关的“广谱”抗癌药，针对17种肿瘤的治疗有75%的治疗有效率。

这无疑是一个令人振奋的好消息,

那么这款神药究竟有多神？

让瑞金医院肿瘤科专家张俊来给您解答。

Vitrakvi能治啥？

Vitrakvi用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤病人，一般来说是晚期或有转移，或没有其他有效替代治疗方案的，且没有产生已知的获得性耐药突变的病人，它对成人和儿童均有效。简单来讲，这个新药不需要考虑癌症的原发部位，只要有NTRK基因融合，都可以使用Vitrakvi进行治疗。

可有效治疗的癌症类型：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。

这个药到底有多神？

一般，我们对于肿瘤的治疗都是“异病异治”（不同疾病用不同的方案治疗）的观念，而这款药物的诞生，却体现了“异病同治”（不同的病，只要携带有同样的药物靶点标签，用同一种方案治疗）的理念。

即不同的肿瘤，只要里面携带有相同的特异性的靶点突变，比如Vitrakvi的靶点就是“NTRK”，只要有这个融合基因或突变相关的，就可以使用这个药物，而且能够取得很好成效，达到接近75%的瘤体退缩。也就是说，肿瘤病人去做下基因检测，只要有这个基因融合的突变，恭喜你，有救了！！！

这个药能使多少病人重生？

其实，在中国人群的常见肿瘤谱里面，这种“NTRK”的融合基因的发生率是非常低的。据相关文献显示，在我国，这种基因在肺癌、结直肠癌、肝癌中的表达率都不到5%，所以这种基因在常见肿瘤里等于是“百里挑一”。因此，虽然它对于“NTRK”的疗效是75%，但是适合接受治疗的病人其实并不多。

这个药有什么副作用?

在临床试验中，接受Vitrakvi药物治疗的病人报告的共同副作用包括：疲劳、恶心、咳嗽、便秘、头晕、呕吐、天门冬氨酸氨基转移酶(AST)、丙氨酸氨基转移酶(ALT)升高。

尤其值得注意的是，怀孕或正在母乳喂养的女性不建议接受Vitrakvi药物治疗，因为它可能会对发育中的胎儿或者新生儿造成伤害。

敲黑板！

1.这个新药的获批，真正体现了“异病同治”的理念，但前提是要有相关靶点的表达，并不是所有肿瘤病人都适合这个药物的治疗。这也是瑞金医院肿瘤科一直倡导的“基于治疗目标、基于分子标志物、基于肿瘤生物学行为”作为临床决策指导的思路之一。

2.这个新药属于靶向治疗的一种，靶向治疗是目前肿瘤治疗领域的新方向。再提醒一下，不同的病人，可能靶点完全不一样，以往“千人一方”的理念，已逐渐被“个体化治疗”的理念所替代。这个新药的跨度更大，首先它突破了瘤种限制，只要是有NTRK融合基因的肿瘤就可以使用。其次，突破了年龄限制，从小朋友到老年人的肿瘤都可以用。当然，临床数据和效用还需要进一步的积累。

3.以往我们认为肿瘤治疗只有使用手术、化疗等手段，但医学发展到今天，我们可以基于分子的检测找到精准的关键点，使用一种特异性的药物阻断关键分子，进而抑制肿瘤细胞的生长，这就是分子靶向治疗的概念。因此，并不是说这个所谓的“神药”一出来，就把所有肿瘤给攻克了，它只是为很小众的一类基因突变的人群找到了最合适的药物，实现了“异病同治”——但这在肿瘤治疗史上，是理念上的一种革新。

目前，根据“同病异治”和“异病同治”都开展了相关研究，比如“篮子研究”和“雨伞研究”。

希望能进一步改良临床研究的模式和方向，用更少的时间、更少的病人，更低的代价，找出最有效的药物来。

这个新药诞生的最大的意义就在于此。

作者：朱凡  唐文佳
编辑：朱颖婕
责任编辑：顾军

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