这病太“偏心”！八成狼疮性肾炎患者为女性，打破传统治疗无奈，全新适应症药物开先例在华获批上市

“大家好，我叫娜娜，是一名有着6年多病史的狼疮性肾炎患者。2012年，28岁的我被确诊为系统性红斑狼疮，听到医生说这是一种‘不死的癌症’，需要终生服药时，我蒙了。还没来得及思考命运为何如此不公时，疾病已飞速进展，不到一年，我又被确诊了系统性红斑狼疮最严重的并发症——狼疮性肾炎Ⅳ型，当医生告诉我，这很容易发展为尿毒症时，我崩溃了。”

这是一名狼疮患者的自白。她很勇敢，站在台前，披露一些连医生都不清楚的患病细节。比如，一个病友刚进医院时还有男朋友陪着，出院时已经单身了；另一个病友因为治疗后绝经，无法生育，在对方家庭的强烈要求下，被迫退婚了……

“我站在这里，想要代表无数跟我一样的病友告诉大家，虽然我们身上有着蝴蝶状红斑，但这不会传染，也不遗传，所以请不要害怕我们。同时，我更希望狼疮肾病友们可以获得更安全、有效的药物，在控制病情的同时，也能像正常女性一样结婚、生子。”

娜娜的“告白”，等来了“回音”。今天，获批新适应症——治疗狼疮性肾炎的罗氏口服药骁悉正式在华上市，骁悉成为目前国内唯一获批治疗狼疮性肾炎的吗替麦考酚酯。

同时，罗氏宣布将支持北京白求恩公益基金会启动“蝶友悉望-白求恩·狼疮性肾炎患者卵巢关爱项目”，为全国3000名狼疮性肾炎女性患者提供免费卵巢功能检测，为她们的卵巢健康保驾护航。

八成狼疮性肾炎患者为女性，传统治疗损伤生育功能

系统性红斑狼疮（简称SLE）是一种自身免疫疾病，其中，狼疮性肾炎（简称LN）是SLE最严重的并发症之一，约占系统性红斑狼疮的50%-70%，也是导致SLE患者死亡的主要原因。在狼疮性肾炎患者中，81.6%的患者为14岁-44岁的女性患者，育龄女性占大多数。

狼疮性肾炎最常见的临床表现为蛋白尿、血尿和肾小管损伤，17%-25%的狼疮性肾炎患者可进展为终末期肾脏病，患者需要接受肾脏替代治疗（透析或肾移植），给患者和家庭带来沉重负担和巨大痛苦。

国家肾脏疾病临床医学研究中心（东部战区总医院）主任、中国工程院院士刘志红表示：“既往，我国狼疮性肾炎治疗方案主要是基于皮质类固醇联合环磷酰胺或硫唑嘌呤的非选择性免疫抑制剂的组合，并且为防止复发，建议使用时间至少3年以上。作为细胞毒药物，环磷酰胺具有较强的毒副作用，长期使用会严重影响患者的卵巢及生育功能。探索合适的治疗方案，以期提高疗效、减轻毒副作用一直是狼疮性肾炎临床和研究关注的问题。”

研究数据显示：经18月环磷酰胺治疗，25岁以下、25-30岁、31岁以上停经发生率分别为12%、27%和62%，大部停经是不可逆的。

在2012年KDIGO（改善全球肾脏病预后组织）发布的肾小球肾炎临床实践指南指出，细胞毒药物潜在的危害非常大，包括严重感染、未来发生恶性肿瘤的风险增加、生育率降低、出血性膀胱炎、脱发等，这些潜在危害远大于其临床获益。

开创我国药品审批先例，骁悉狼疮性肾炎以真实世界数据获批适应症

今年10月30日，中国药品监督管理局正式批准骁悉作为III-V型成人狼疮性肾炎患者的诱导期治疗和维持期治疗药物，骁悉也是目前国内唯一获批治疗狼疮性肾炎的吗替麦考酚酯。

值得一提的是，此次骁悉作为治疗狼疮性肾炎的药物进入我国市场，主要是基于国内外指南和专家共识的一致推荐。自从1997年进入中国，先后获批两项适应症，分别适用于治疗接受同种异体肾脏或者肝脏移植的患者中预防器官的排斥反应。

此次狼疮性肾炎适应症的获批，是国家药监部门以临床需求为导向，基于真实世界证据，对已上市产品扩大适应症的积极尝试和有效指引。

骁悉在治疗狼疮性肾炎的过程中很少影响患者卵巢储备功能，为我国患有狼疮性肾炎的育龄女性患者带来了新的治疗选择。北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰表示：“此次骁悉作为众多国内外指南和专家共识一致推荐的狼疮性肾炎疾病一线治疗药物，并被高质量的临床研究证实其治疗疗效和安全性。在我国上市之后，对于狼疮性肾炎疾病的规范化治疗是一个积极的促进，将有越来越多的患者享受到骁悉上市后在临床治疗中的获益，在新的治疗中，降低对患者的性腺毒性，保障其生活质量及生育功能。”

多方携手关爱女性，患者公益项目启动

卵巢与女性的健康美丽和生育能力息息相关。而既往狼疮性肾炎治疗方式不可避免的毒副作用，给女性卵巢功能带来了不同程度的损害。不仅会直接加速其衰老，带来外貌体征的重大变化，更会损伤其生理和生育功能，严重影响患者家庭幸福。

为助力更多的狼疮性肾炎患者恢复健康外貌的同时也能实现做母亲的梦想，罗氏制药中国宣布将支持北京白求恩公益基金会在全国50家医院中开展“蝶友悉望-白求恩·狼疮性肾炎患者卵巢关爱项目”。该项目将于2019年11月15日至2020年12月15日期间，在项目医院为接受诊治的育龄期（18岁-40岁）3000名狼疮性肾炎女性患者，免费提供卵巢功能检测。

罗氏制药中国总裁周虹说：“作为一家以创新为驱动的企业，罗氏一直不断把全球创新药带进中国，在各个领域我们也都积极与专家、社会各界携手，从诊疗的每个环节给患者带来全方位的守护。很高兴在骁悉新适应症上市的同时，携手北京白求恩基金会，为育龄期女性患者提供免费的卵巢功能检测服务。今后我们还将继续秉承患者为先的精神不断研发创新，惠及更多患者。”

作者：唐闻佳
编辑：顾军
责任编辑：姜澎

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