脐带血造血干细胞为免疫缺陷患儿创造“生机”

今天对于9岁的乐乐而言，是获得新生的一天！经过中国干细胞集团与复旦大学附属儿科医院的共同努力，乐乐顺利完成了脐带血造血干细胞移植。这是上海首次采用脐带血造血干细胞移植治疗高IgE综合征的病例，也是中国干细胞集团完成的第3500例移植。

男孩多病竟是基因有缺陷

9岁，本该是一个无忧无虑、天真烂漫的年龄，而乐乐却已经是一名懂事的“资深”患者。据了解，乐乐自出生后六个月便开始出现面部皮肤出疹，并反复增多、蔓延至双手臂；3岁，开始频繁出现呼吸道感染和中耳炎；7岁，做了两次舌下腺囊肿切除术；8岁，开始反复出现肺部感染，多次住院治疗。多年来，坚强的乐乐和家人一直在与病魔斗争着，却一直未能查出病因。直到2017年12月，乐乐经基因检测确诊为高IgE综合征。

高IgE综合征，是一种临床极为少见的先天性原发性免疫缺陷病。目前为止，全世界仅有200多例报道，而在国内更是只有个案报道。这是一种多系统损害为特征的疾病，包括反复葡萄球菌感染、肺脓肿、湿疹等，最显著的特征是血中IgE显著增高。患者多在婴幼儿期发病，常持续终生。

今年4月，乐乐随父母慕名找到复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科负责人翟晓文教授。翟晓文教授马上联合血液科、免疫科等多科室会诊，最终确定了脐带血造血干细胞移植的方案。随即，向中国干细胞集团上海市脐血库发出配型申请。5月2日，好消息传来，经检索配型，上海市脐血库为乐乐配得一份HLA10/10全相合的脐带血造血干细胞。

“生命细胞”为免疫病患儿注入新生

今天上午，这份在中国干细胞集团上海市脐血库“休眠”了八年的脐带血造血干细胞，经过工作人员仔细确认、复苏后，缓缓输入乐乐体内。翟晓文教授表示，移植很顺利，希望新细胞的注入能够让乐乐逐渐康复起来。脐带血造血干细胞移植已成为目前世界范围内治疗血液病和免疫系统疾病最有效的手段之一。

翟晓文教授在接受采访时表示:“相对于骨髓移植和外周血造血干细胞移植，脐带血造血干细胞具有来源丰富、获取便捷、资源纯净、移植物抗宿主反应轻、治疗费用低等优点，除了已能有效治疗白血病、再生性障碍贫血等几十种血液和免疫系统疾病外，它能治疗的疾病种类还在不断增加。因此呼吁有条件的家庭能够选择存储脐带血，即便是捐献，也不要浪费了一生一次的生命礼物。”

另据了解，中国干细胞集团已建成了国内规模最大的脐带血公共资源库，实现样本信息数据库共享，可24小时接受网上配型查询，华人患者配型成功率达100%，并与全国31个省市自治区，117家三甲医院开展了临床移植合作，每年可为超过800例病患提供脐带血造血干细胞的临床移植。数据显示，在接受移植的患者中，体重超过30公斤的占80.06%，年龄超过18岁的占61.14%，患者移植后五年的存活率高达58.9%，达国际先进水平。

作者：记者陈青 通讯员罗燕倩

图片：复旦大学附属儿科医院

编辑：顾军

责任编辑：唐闻佳

*独家稿件，转载请注明出处。