80名移植康复患儿“回娘家”，上海儿童医学中心异基因造血干细胞移植数破千例,儿童再障贫血专项救助基金启动

今天，上海儿童医学中心迎来80名特殊的小朋友，他们大多是再生障碍性贫血、粘多糖贮积症的康复患儿，此前在上海儿童医学中心接受了造血干细胞移植并顺利康复。这次“回娘家”不仅为了完成随访，也为共同庆祝上海儿童医学中心异基因造血干细胞移植数突破1000例。目前，上海儿童医学中心已成为国内最大的儿童异基因造血干细胞移植中心之一，积累移植病例数居全国之首，该技术正为更多患病家庭送出重生希望。

“心髓相连，欢聚在阳光升起的地方”，在这个主题活动的召唤下，今天，80组来自全国各地、曾在上海儿童医学中心成功接受造血干细胞移植治疗的患儿及其家庭回到上海的“娘家”。对他们来说，这不仅是一个随访的日子，更是一个移植后康复欢聚的日子。

造血干细胞是一类人体骨髓中具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是所有造血细胞和免疫细胞的起源，它不仅可以分化成红细胞、白细胞和血小板，还可以跨系分化成其它器官的细胞。

儿童医学中心血液肿瘤中心主任陈静教授介绍，造血干细胞移植技术的发现和应用为人类战胜疾病带来新希望。这项技术不仅能用于治疗许多血液系统疾病，如白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血等，还可以治疗一些非造血系统疾病，比如，几乎所有的先天性免疫缺陷性疾病及部分遗传代谢性疾病，包括粘多糖贮积症、戈谢病、肾上腺脑白质营养不良等。

由于配型的限制和人体对于“非我”成份的主动排斥，以往，异基因造血干细胞移植存在着极大的风险。但近年来，随着HLA配型技术的不断发展及抗排异药物的不断进步，异基因造血干细胞移植技术已取得了极大的进步，并得到了广泛的临床应用。

目前，上海儿童医学中心血液肿瘤中心积累的儿童异基因造血干细胞移植病例数居国内首位，病种也最丰富。自2000年1月1日起至今年6月30日，共开展造血干细胞移植1217例，其中，异基因造血干细胞移植1011例，自体移植206例。异体移植中，血液系统恶性疾病457例，再生障碍性贫血312例，罕见病212例。罕见病中包括有地中海贫血、各种类型先天性免疫缺陷病、粘多糖贮积症、丙酮酸激酶缺乏症、各种先天性骨髓衰竭综合征、石骨症、尼曼匹克病、肾上腺脑白质营养不良等。

在这里，总体植入成功率为97%，所有异体移植病人五年总体生存率为65%，其中良性疾病五年总体生存率达83%。

今日，上海首个“儿童再生障碍性贫血专项救助基金”正式启动，由上海大慈基金会、上海市儿童健康基金会、新鸿基地产首批捐助50万元人民币，专项用于救助贫困的再生障碍性贫血患儿的移植治疗。

陈静教授介绍，再生障碍性贫血是一组由多种原因导致的骨髓衰竭性疾病，其病理机制极为复杂，治疗难度大。在我国的发病率约为百万分之三，是欧美国家发病率的两到三倍。重型再障往往起病急骤，常以急性重症感染、出血、贫血为主要表现，病人多死于无法控制的感染或严重出血，而儿童重型再障的发病率又明显高于成人。异基因造血干细胞移植是再障治疗的一种有效方法。特别是随着移植技术的发展，半相合供者及无关供者的移植也基本取得了与同胞供者几乎相同的疗效，而再障移植的非清髓性预处理方案也使得再障患儿接受移植后远期影响较小，患者的远期生活质量较好。

然而，由于经济能力的限制，许多贫困家庭无力承担治疗费用，导致有治愈希望的孩子面临绝境。此次启动的救助基金将为更多患儿和家庭带去希望。

生命奇迹不仅靠技术，更是爱的奉献。活动现场，两位移植患儿还见到了心心念念的救命恩人——造血干细胞供者。

“奉献”也是儿童医学中心血液肿瘤中心永恒的主题曲。在这里，有医护人员组成的阳光护髓志愿者小队，十多年来，前往全国20多个骨髓库，为600多份生命的种子护航；这里也有八年来为800多位孩子寻找到供者的骨髓配型联络人田君。今天，他们从孩子们手中接受了珍贵的“感谢状”。

本次活动由国家儿童医学中心-上海儿童医学中心、上海市儿童基金会上海儿童医学中心分会、上海市儿童健康基金会、上海大慈公益基金会共同主办。

作者：唐闻佳
编辑：郝梦夷
责任编辑：樊丽萍

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