降胆固醇新药在华获批，为纯合子型家族性高胆固醇血症患者提供新机

昨天,安进中国宣布，瑞百安注射液已于7月31日获得国家药品监督管理局（原国家食品药品监督管理总局）批准，成为首个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的PCSK9抑制剂。

纯合子型家族性高胆固醇血症是一种常染色体（共）显性遗传病，是一种罕见病。其临床表现主要为患者从出生就处于高血清LDL-C水平暴露状态，因此动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险明显增高。若不接受适当治疗，可在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死，并于20-30岁之前死亡。其它临床症状还表现为皮肤/腱黄色瘤、脂性角膜弓等。

瑞百安可与饮食疗法和其他降低密度脂蛋白（LDL）的治疗（如他汀类药物、依折麦布、LDL分离术）合用，以进一步降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。LDL-C升高被确认为是心血管疾病（CVD）的重要风险因素。

中华医学会心血管病学分会主任委员，复旦大学附属中山医院葛均波院士表示：“纯合子型家族性高胆固醇血症的发病率约为1/16万-1/100万。由于这类患者LDL-C水平高于常人数倍且现有治疗方式较为局限，大多数患者无法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件。依洛尤单抗可通过抑制PCSK9来显著降低LDL-C水平，它在中国的获批对患者来说是宝贵的及时雨，为他们带来了延续生命与提升生活质量的希望。”

临床研究数据显示，瑞百安能够显著降低HoFH患者通过饮食和调脂药物治疗仍无法降低的LDL-C水平。较安慰剂相比（治疗12周时），瑞百安降低HoFH患者LDL-C水平达31%，其显著的疗效和良好的安全性在对HoFH患者长期治疗的研究中（1年）也再次得到证实。

此前，瑞百安已获得欧盟委员会（EC）、美国食品药品监督管理局（FDA）等机构的批准，在欧盟、美国、澳大利亚、日本等60多个国家和地区上市。

作者：唐闻佳
编辑：顾军
责任编辑：许琦敏

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