中国约有超过3万名患者，只有不到50%患者能立即确诊，沉默的“美女病”你知道吗？

继创下罕见病药物奥巴捷（特立氟胺片）58天在华上市“新速度”之后，中华医学会神经病学分会、中国医疗保健国际交流促进会和“赛诺菲中国”今天透露：中国首部多发性硬化患者生存报告年内即将出炉。

根据报告热点解读：中国约有超过3万名多发性硬化患者，发病高峰集中在20-40岁，女性多于男性；只有不到50%的患者能立即确诊；由于该病反复复发，患者易致残并发生“多发性硬化人格”，其中13.2%有自杀想法。

在今天同期举行的国内首个治疗多发性硬化的口服疾病修正治疗药物——奥巴捷上市会上，中国初级卫生保健基金会联合赛诺菲公布了“生命捷力”多发性硬化症患者援助项目，符合条件的多发性硬化患者接受药品援助后，年药物治疗费用可降低40%以上，低保患者甚至可获得全免援助。

中国多发性硬化患者生存报告热点速递

由中华医学会神经病学分会牵头进行的首次大范围的多发性硬化患者生存现状调研，涉及全国50家医院、58位医务工作者和1362名患者，分布28个省、直辖市和自治区。

北京协和医院神经内科徐雁教授就即将出炉的2018中国多发性硬化患者生存报告做了热点速递。多发性硬化为罕见病，该疾病发病高峰20-40岁，女性多于男性，因此又被成为“美女病”。中位进展多发性硬化的病程为12年。

目前，仅有不到一半的患者就诊后能被立即确诊；缓解期规范治疗仅占13.6%；治疗药物仅有2种。

同时，公众对该病认知度低：94.7%的患者在确诊前从未听说过该病；84%的患者有负面情绪；13.2%的患者有自杀想法。

对患者生活影响较大：14.5%-18%的患者患病后与家人和朋友的关系变差，产生所谓的“多发性硬化人格”。仅有不到一半的患者还在工作；每次复发住院治疗费用，60.5%的患者花费超过1万元。

患者援助细则公布

为减轻患者经济负担，提高患者的生存机率和生活质量，中国初级卫生保健基金会设立了“生命捷力-多发性硬化患者援助项目”。对于满足条件的低保患者，可获得全免援助；对于低收入患者，首次申请：自费4盒后援助2盒；后续申请：自费3盒后再援助3盒。据了解，目前复旦大学附属华山医院、中山医院、上海交通大学附属仁济医院为首批援助定点医院。

中国免疫学会神经免疫分会主任委员、中山大学附属第三医院神经内科胡学强教授表示：“作为一种新型治疗选择，奥巴捷在有效降低复发率的同时表现出了很好的耐受性，此外，便捷的服药方式可有效提升患者的依从性，大大改善患者预后。今年即将更新的《2018年中国多发性硬化诊疗专家共识》中，将推荐奥巴捷为缓解期治疗一线用药，用于控制疾病进展。”

▲中国免疫学会神经免疫学分会主任委员胡学强教授

58天创罕见病新药上市纪录，25家药房实现快速供货

今年5月，国家公布《第一批罕见病目录》，多发性硬化等121种罕见病被纳入其中。7月23日，口服剂型疾病修正治疗药物奥巴捷在华获批。9月19日，京沪广三地地患者拿到了这一期待中的新药。从获批到供药, 奥巴捷仅仅用了58天，创下了近期国内罕见病创新药物从获批到上市的“最快速度”。据赛诺菲透露，目前奥巴捷已在全国一、二线城市的25家药房实现快速供货。

中华医学会神经病学分会主任委员、北京协和医院神经内科主任崔丽英教授指出，“我们非常欣喜的看到，中国的罕见病治疗领域又引入了一种全新的治疗方式。作为第一个在国内获批的口服疾病修正治疗药物，奥巴捷将为医生和患者提供了一种更为方便的治疗选择，可有效降低患者年复发率，延缓残疾进展。”

▲中华医学会神经病学分会主任委员崔丽英教授

“作为罕见病领域的领导者，凭借卓越的研发能力，我们一直在为中国的罕见病患者提供创新的产品，包括治疗戈谢病的思而赞，治疗庞贝病的美而赞，治疗渐冻症的力如太等，今天，这份清单上又新增了一位新成员——治疗多发性硬化的奥巴捷。”

赛诺菲中国副总裁吴清漪女士强调：“未来，赛诺菲中国将继续深耕罕见病领域，以创新引领罕见病研发与诊疗，继续引入更多的全球革新性产品组合和解决方案，满足中国患者日益增长的医疗和健康需求，让中国的罕见病症患者可以走出阴影，获得更好的治疗，过上有尊严的生活。”

作者：陈青
编辑：李晨琰
责任编辑：姜澎

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