中国抗癌新药临床研究登上美国权威大会：“沃利替尼”有望为肺癌患者带来新希望
近日，2019 年美国癌症研究协会（AACR）年会上传来振奋人心的“中国声音”：上海交通大学附属胸科医院肿瘤科主任陆舜教授汇报的“沃利替尼治疗 MET 外显子 14 跳跃变化的肺肉瘤样癌及其他类型非小细胞肺癌的研究结果”，首批患者缓解率高达55%，有望为部分难治肺癌患者带来新希望，因而获得“大会主会”报告的殊荣。
美国癌症研究协会年会以发布早期研究成果著称。陆舜教授的这项研究报告是中国创新药物临床研究首次登上具有百年历史的美国癌症研究协会的讲台。
长期以来，存在MET外显子14跳变的肺癌，治疗一直存在困境，患者预后差，对现有的标准治疗很不敏感。
“这类肺癌患者通常具有年龄较大、吸烟、容易转移的特点，且预后不佳。”陆舜教授称，一项回顾性研究证明，这类患者如果使用传统化疗，无进展生存期大概只有1.9个月，总生存期只有8.1个月。
陆舜教授牵头的这项研究始于2017年，是一项在中国开展的多中心临床试验，旨在评估“沃利替尼”治疗具有MET外显子14跳变的肺肉瘤样癌或其他类型非小细胞肺癌患者中的疗效和安全性。经基因检测确定为携带MET外显子14跳变的患者，每日一次口服“沃利替尼”直至疾病进展。
本次年会上，陆舜教授报告了截至今年2月首批接受“沃利替尼”治疗的30多名患者的初步结果：缓解率接近55%。
30多名患者疗效喜人，比如第一个入组的病人已存活两年多。
两年前，他在发现肺癌后接受了外科开刀治疗，随后化疗，在一个化疗疗程后出现了双侧肾上腺转移，最大转移灶达10公分。经基因检测，发现为MET外显子14跳变的突变，进入“沃利替尼”临床研究项目，用药6周后，转移灶缩小到6公分；12周后，缩小到3公分。
这名70岁的患者存活至今，一天口服一次“沃利替尼”，病灶稳定在2、3公分，定期到胸科医院复查随访。
换言之，原本中位生存仅8个月，用药后有望超过两年。
该临床研究团队，也发现“沃利替尼”能突破血脑屏障，对发生脑转移的患者也有疗效。
根据近年国际抗癌新药临床上市规律，缓解率大于50%即有望上市。不过，眼下陆舜团队需要扩大病例样本量，以进一步验证药物的有效性与安全性。
“希望在今年6月前完成扩大入组，预计10月获得缓解率数据，随后不断补充患者的生存数据。”陆舜分析，针对MET 外显子14跳变，中外已有一些药物在进行临床研究，但全世界目前都没有一个药物获批上市，所以沃利替尼在中国的这项研究具有很重要的意义。
随着更多患者的入组，样本量的增加，如果缓解率能稳定在这个水平，沃利替尼有望在中国批准上市。
沃利替尼是由和记黄埔医药自主研发的口服MET受体酪氨酸激酶抑制剂。目前，和记黄埔医药与合作伙伴阿斯利康正在多种实体瘤中，在全球联合开展沃利替尼单药和联合疗法的临床试验。
陆舜教授说，这项研究最重要意义在于，MET外显子14跳变是个预后不好的靶点，以前没有靶向治疗药物，化疗效果极差，沃利替尼的这项研究如果成功，将会极大改善这类肺癌患者的预后。
他也谈到，在这条通路上，国际上有几个类似的药物竞争，如果中国能达到预期终点，有希望成为在这个靶点中第一个被相应药物审评部门批准的药物，意义非常大。
陆舜教授称，中国是一个幅员广阔的国家，也是肺癌高发国家，中国的临床研究者和中国自己的企业，如果能一起做这样一个国家1.1类新药的研究，填补该领域治疗空白，是非常令人振奋的。
作者：唐闻佳
编辑：储舒婷
责任编辑：顾军
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