这些前期准备都给晨晨一家带来了希望。
晨晨入院后,神经科SMA-MDT团队立即启动治疗前多学科评估,从医院行政管理、入院疾病宣教到完整诊疗流程来确保药物安全治疗。
迎着清晨的第一缕阳光,上午8点30分开始,首支诺西那生钠注射液鞘内注射液被冷链运输至神经科病区,从药品三方签收到认真核查药品温度及批号,从鞘注前准备到患儿关爱,都有条不紊的进行。8点40分 成功完成了腰穿,随着第一滴清透的脑脊液顺利流出,药品启动复温至25度,9点神经科SMA-MDT团队成功完成中国首例诺西那生钠注射液鞘内注射。
据悉,晨晨首次鞘内注射成功,当日共有3例SMA- II型患儿成功接受诺西那生钠注射液鞘内注射治疗,儿科医院成功开启了诺西那生钠注射液鞘内治疗SMA里程, SMA-MDT团队也将为治疗病人的后续随访及持续治疗做好保障。
同时,周水珍教授表示,儿科医院也启动了由中国初级卫生保健基金会发起“脊活新生—脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”,该项目旨在帮助5q脊髓性肌萎缩症患者,为其提供药品援助,使其获得规范化治疗,将为更多的脊髓性肌萎缩患儿带来新的希望。
>>>相关链接
SMA——不罕见的罕见病
脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy,SMA) 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,但复旦大学附属儿科医院神经科主任、中华医学会儿科学会神经学组副组长周水珍教授表示,在罕见病中并不少见,在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。
患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性,从而导致严重的肌肉萎缩、无力,患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现,最终SMA患者可能丧失行走能力,并出现呼吸、吞咽障碍,给家庭和社会带来了沉重的负担。根据起病年龄和运动里程的获得情况,SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。
作者:陈青 罗燕倩
编辑:沈湫莎
责任编辑:顾军
*独家稿件,转载请注明出处。