独家披露：阿尔茨海默病新药十年陪伴上市路，上海这家医院得知“九期一”获批沸腾了

昨夜，国家药监局印发通知称，有条件批准了甘露特钠胶囊(商品名“九期一”)上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。

甘露特钠胶囊是以海洋褐藻提取物为原料，制备获得的低分子酸性寡糖化合物，是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，获得国家重大新药创制科技重大专项支持。

消息瞬间刷屏，在上海交通大学医学院附属精神卫生中心，许多人一夜未眠，欣喜不已。原来，“九期一”（此前称GV-971）正是在这里完成了上市前的II、III期的临床试验，前后跨度正好是整整十年。

“阿尔茨海默病目前的药物治疗还是对症治疗，且可供选用的药物不多，不能延缓或阻止病程进展。基于九期一新的作用机制和独特的临床疗效特征，相信该药能够为阿尔茨海默病治疗提供新方案。”上海交通大学医学院附属精神卫生中心老年科主任肖世富教授接受媒体采访时的这段话，如今被广为转发。

肖世富教授有这个“发言权”，他不仅长期致力于阿尔茨海默病的临床诊治与研究，领衔开展22项药物临床试验，特别是GV-971，他牵头Ⅱ期和Ⅲ期临床试验前后跨度10年，高效优质地完成了研究任务。

肖世富教授背后依托的是上海市精神卫生中心用于临床研究的“重大专项平台”。走近这个平台才会了解到，新药上市路的成功依靠的是“全产业链”的“配齐”，其中临床研究实力与相应的临床研究平台就是不可缺少的重要一环。简言之，在这个平台，实验室有效的药品开始接受真正的人体试验“考验”，这是决定是否能上市的关键“赛道”。

昨天深夜，在获知GV-971获批上市后，上海市精神卫生中心临床研究重大专项平台负责人沈一峰连夜写下与GV-971的十年“相守”历程。

原来，2008年，上海市精神卫生中心临床研究重大专项平台李华芳主任作为负责人获得国家“重大新药创制”科技重大专项-精神药物GCP（药品临床试验管理规范）平台立项，2009年，耿美玉教授团队即将开展Ⅱ期临床试验的GV-971同样获得“重大新药创制”专项支持，双方一拍即合，开始了任重道远、但方向坚定的艰辛征程。

“中国创新药的起点低，如果没有前期基础建设和政府投入，创新药将缺少支点。特别是临床研发部分，几乎所有国内企业都缺少专业人才和经验，而当时一些参与过多项国际临床研究的顶尖医院，反而已形成一支具备实战经验的研究队伍。” 沈一峰回忆，当时在桑国卫院士、陈凯先院士、张伯礼院士领衔的“重大新药创制”专项总体组规划中，就有了围绕GV-971的GCP平台的设计。

GCP平台的建设到底意味着什么？沈一峰形象地说，这可以类比为“修路工程”，“按照国际标准建设的高速公路四通八达后，我国创新药的临床研发才获得坚实支撑，当然GCP平台建设也切实提升了所在医院的临床研究能力，为更多新药走通上市路打下基础。”

沈一峰同时感慨谈到，今年举行的上海市精神卫生中心GCP平台第11届论坛，主题就确定为“创新药临床研发的十年磨一剑”，特邀耿美玉教授分享GV-971的研发历程。

“GV-971从发明到上市，历经22年，充分展现了一个优秀科学家的坚定、执着和不懈努力。GCP平台的建设同样阐释了什么是坚守。”沈一峰回忆，1998年，上海市精神卫生中心成为首批“国家药品临床研究基地”，开创者顾牛范教授长期专注于精神药物临床研究，是精神药物国际多中心临床研究的中国首个领衔PI（研究发起人），是国家药典委员会中唯一的精神科专家。顾牛范教授的学生——李华芳主任进一步拓展了行业影响力，把精神药物临床研究作为主业，而且坚守了20多年。

据悉，李华芳曾同时担任三个主任：药物临床试验机构办主任、生化药理研究室主任、检验科主任，后来她主动请辞，只保留第一个职务，为的就是集中精力，把药物临床试验这项工作做实、做强。

功夫不负有心人，战略规划在先，坚守初心在后，GV-971成为上海市精神卫生中心GCP平台首个NDA（新药申请）成功的案例。

沈一峰补充说明，GV-971本次获批是“有条件上市”，国家药监局要求上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究，“说明创新精神药物的临床研发始终在路上，我们需要回答一系列重要的问题，才能为患者提供有效安全的治疗药物，并在临床实践中提出最优治疗方案，让患者真正获益。”

据悉，该GCP平台持续获得“十一五”“十二五”“十三五”资助，创新精神药物临床研发总数已达11个，相信会有更多创新好药惠及全球患者。

作者：唐闻佳
编辑：唐闻佳
责任编辑：樊丽萍

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